基石药业艾伏尼布有望成急性髓系白血病一线治疗联合用药 临床已达终点

2021-08-02 16:01

  基石药业同类首创靶向药艾伏尼布正不断释放其强大的市场价值。8月2日,艾伏尼布(ivosidenib)与化疗药物阿扎胞苷联合治疗先前未经治疗的IDH1突变急性髓系白血病(AML)成人患者的全球临床研究已经提前顺利结束,试验结果达到了全部的主要终点和关键次要终点。

  作为该项临床研究的参与者,基石药业计划近期与中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)加强沟通,推动艾伏尼布早日在中国成为IDH1突变急性髓系白血病(AML)成人患者的一线治疗用药。艾伏尼布有望在惠及复发或难治性急性髓系白血病患者的基础上,进一步覆盖此类初诊患者,一旦获批上市,必将展现巨大的商业化潜力。

  AML靶向治疗的新突破

  急性髓系白血病是成人中最常见的急性白血病,预后较差,中国预计每年新发病例超过三万例,它的发病年龄偏大,中位年龄超过60岁以上,五年生存率低于20%。随着中国人口的平均寿命延长和老龄人口增多,AML 的发病率可能呈显著上升趋势。在所有AML病例中,约6%~10%存在IDH1基因突变,造成正常的血液干细胞分化受阻,引发疾病。

  针对新诊断AML的现有治疗策略可分为强化和非强化治疗两种。对于一些年老(60岁以上)的患者,通常伴有较差的体能状态、不佳的血液储备以及严重的并发疾病,通常只能采取低强度治疗,疗效较差。因此,对于不适合接受强化化疗的新诊断急性髓系白血病患者来说,急需一种安全有效的治疗手段。

  这项名为AGILE III期的研究是一项多中心、双盲、随机、安慰剂对照的全球临床试验,旨在评估艾伏尼布联合阿扎胞苷与安慰剂联合阿扎胞苷,在不符合强化化疗条件的新诊断AML患者中的疗效和安全性。

  结果显示,与阿扎胞苷联合安慰剂相比,艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗在无事件生存期(EFS)中取得了具有统计学意义的改善。此外,该试验达到了其所有关键的次要终点,包括完全缓解(CR)率、总生存期(OS)、CR和伴部分血液学恢复的完全缓解(CRh)率以及客观缓解率(ORR)。艾伏尼布联合阿扎胞苷的安全性与之前公布的数据一致。

  值得一提的,艾伏尼布是首个联合阿扎胞苷相比阿扎胞苷单药提高无事件生存期和总生存期的靶向疗法。艾伏尼布作为IDH1抑制剂,通过阻断IDH1突变体酶的活性,可促进AML细胞的分化,从而发挥抗肿瘤效应。

  覆盖更广患者人群和适应症

  基石药业作为这项全球临床研究在中国地区的参与者,对于达到主要和次要临床终点起到了关键的推动作用。该公司计划近期与CDE加强沟通,推动艾伏尼布尽早成为该适应症的一线治疗用药。

  就在几天前,基石药业艾伏尼布片上市申请拟被CDE纳入优先审评队列,适应症为治疗携带易感IDH1突变的成人复发性或难治性急性髓系白血病。随着此次研究结果的公布,艾伏尼布将同时覆盖初诊和复发难治性成人AML,进一步扩大在急性髓系白血病这一治疗领域的市场覆盖。

  早在2018年,艾伏尼布在美国获FDA批准,用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病患者。艾伏尼布也是目前唯一一款获得美国FDA批准的针对携带IDH1易感突变的AML患者的靶向疗法。基石药业此前与艾伏尼布的所属公司施维雅达成协议,获得艾伏尼布在包括中国大陆在内地区的独家临床开发和商业化授权,并积极与全球合作伙伴携手展开相关临床研究,推动艾伏尼布早日惠及中国患者。

  除了已经在 AML 治疗领域展现的强大应用潜力,艾伏尼布在其他疾病领域的临床研究也在不断取得新进展。今年上半年,艾伏尼布已经获美国FDA优先审评用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变的经治胆管癌患者,基石药业势必也会推动艾伏尼布在中国同类治疗领域的临床研究。此外,艾伏尼布用于治疗脑胶质瘤患者的研究也正在如火如荼的进行中,已展现出可观的治疗潜力。

  凭借强大的临床研发能力,以及采用的“自研+引入”的开发模式,基石药业以肿瘤免疫治疗联合疗法为核心,聚焦同类首创/同类最优候选药物开创了多个治疗领域的先河。目前已经建立了一条15种肿瘤候选药物组成的丰富产品管线,其中8款为自主研发,7款为引入或共同开发,涵盖了小分子、单抗、多抗及ADC等细分领域,今年率先上市的普吉华®和泰吉华®已经呈现出巨大的商业价值,旗下肿瘤免疫治疗产品舒格利单抗(PD-L1)和此次公布最新数据的艾伏尼布有望近期获批上市。

  值得注意的是,虽然艾伏尼布尚未在国内获批商业化,但已提前在药品可及性维度取得重大突破。就在前几天,艾伏尼布作为75种海外特药之一已经纳入北京普惠健康保险。近日,艾伏尼布又作为25种国内药品之一纳入海南乐城全球特药险,这意味着有更多的患者可以从中获益,大大提升了药品的可支付性。

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